Spinale Muskelatrophie

Aktuelle Daten stützen Oligonukleotid auch bei Erwachsenen

Seit einigen Wochen sorgt ein gentherapeutisches Medikament für Schlagzeilen: das Zwei-Millionen-Euro-Präparat. Dabei wird teilweise kaum beachtet, dass es seit 2017 in der EU mit Nusinersen (Handelsnamen Spinraza) bereits eine nachweislich wirksame Therapie gibt.

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