Aktuelle Daten stützen Oligonukleotid auch bei Erwachsenen
Seit einigen Wochen sorgt ein gentherapeutisches Medikament für Schlagzeilen: das Zwei-Millionen-Euro-Präparat. Dabei wird teilweise kaum beachtet, dass es seit 2017 in der EU mit Nusinersen (Handelsnamen Spinraza) bereits eine nachweislich wirksame Therapie gibt.