Frühdiagnose kann Leben retten
Die metachromatische Leukodystrophie ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung. Bei einer frühen Diagnose kann eine Gentherapie – insbesondere bei der schwersten Verlaufsform – schwere neurologische Schäden und den frühen Tod verhindern. Das IQWiG hat nun untersucht, ob ein Neugeborenenscreening diesen Behandlungsvorteil ermöglichen kann.
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