Effektiver Schutz vor vaso-okklusiven Krisen
Eine Therapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas hat in der Phase-3-Studie bei 97 Prozent der Patienten mit Sichelzellkrankheit über einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten vaso-okklusive Krisen verhindert.